EXPLORARE 4.0
Cos'è EXPLORARE 4.0
EXPLORARE nasce dall’esigenza di generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare con lo scopo ultimo di individuare best practice e soluzioni operative per ottimizzare l’accesso a questa tipologia di farmaci da parte dei pazienti.
Grazie ai risultati ottenuti dalle tre precedenti edizioni e alle riflessioni emerse durante le varie fasi del progetto nasce la quarta edizione di EXPLORARE che prevede tra gli obiettivi:
Generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare
Analizzare i disegni di studio e le strategie di generazione dell’evidenza nei farmaci per malattie rare per valutare le specificità metodologiche, i limiti degli RCT e il contributo di metodologie alternative nel ridurre l’incertezza regolatoria e la valutazione HTA
Approfondire i modelli di valutazione economica e le leve di pricing&reimbursement per comprendere il ruolo di ICER, WTP e VBP nel collegare valore clinico, accesso e sostenibilità economica
Valutare la spesa generata dai farmaci ad oggi in pipeline che produrranno spesa nei prossimi anni
Proporre best practice e soluzioni operative per l’accesso di questa tipologia di farmaci
Esaminare i processi regionali di attivazione e aggiornamento dei centri prescrittori per identificare le differenze territoriali, criticità operative e impatti sull’equità di accesso ai trattamenti
Con il contributo non condizionante di
GOLD SPONSOR
SILVER SPONSOR
EXPLORARE 3.0
Cos'è EXPLORARE 3.0
EXPLORARE nasce dall’esigenza di generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare con lo scopo ultimo di individuare best practice e soluzioni operative per ottimizzare l’accesso a questa tipologia di farmaci da parte dei pazienti.
Grazie ai risultati ottenuti dalle due precedenti edizioni e alle riflessioni emerse durante le varie fasi del progetto nasce la terza edizione di EXPLORARE che prevede tra gli obiettivi:
Generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare
Analizzare la rilevanza dei PROMS nel tempo e comprendere quanto la citazione e/o l’utilizzo dei PROMS nei trials clinici abbia influenzato le scelte di natura regolatoria
Valutare l’effetto di pratica del Blended Price in caso di estensione di indicazione, verificarne le implicazioni sui tempi negoziali e sul prezzo massimo di cessione SSN e formulazione di proposte concrete
Valutare la spesa generata dai farmaci ad oggi in pipeline che produrranno spesa nei prossimi anni
Proporre best practice e soluzioni operative per l’accesso di questa tipologia di farmaci
Analizzare l’evoluzione della spesa per i farmaci per malattie rare tenendo conto sia della spesa generata dai nuovi farmaci sia delle dinamiche relative ai farmaci già rimborsati
Workstream EXPLORARE 3.0
Gli Workstream sono gruppi di lavoro che si incontrano per discutere e approfondire argomenti contribuendo in tal modo allo sviluppo e alla realizzazione del progetto.
Nei Workstream sono coinvolti giovani rappresentanti dell’Accademia, dell’Industria, delle Istituzioni e delle Agenzia.
Il Comitato Direttivo EXPLORARE identifica gli argomenti da approfondire durante i Workstream. I Gruppi di lavoro identificati sviluppano gli argomenti coordinati da Pharmalex Italy. I risultati ottenuti e le proposte consolidate verrano elaborati da Pharmalex Italy e ISPOR Italy Rome Chapter e raccolti in un documento finale che sarà presentato durante un evento istituzionale.
WORKSTREAM 1
Obiettivo
Valorizzazione PROMS
Focus topic
Valutazione dell’andamento nel tempo dell’uso e della tipologia/qualità dei PROMS negli studi clinici e analisi dell’utilizzo dei PROMS nelle valutazioni e negli accordi economici
WORKSTREAM 2
Obiettivo
Effetto dell’utilizzo del blended price in caso di estensione di indicazione
Focus topic
Quanto l’estensione di indicazione da raro a raro, da raro a non raro, da non raro a raro, incide sui tempi negoziali e sul prezzo massimo di cessione SSN. Implicazioni e proposte
WORKSTREAM 3
Obiettivo
Proiezione di Spesa
Focus topic
Evoluzione e previsione dell’andamento della spesa farmaceutica generata da farmaci per malattie rare nei prossimi anni
Programma EXPLORARE 3.0
Con la terza edizione, EXPLORARE 3.0, si è voluto dare continuità agli approfondimenti generati nel corso delle prime edizioni aggiornando l’horizon scanning per il triennio 2025-2027.
Scarica il programma 2025
Con il contributo non condizionante di
PLATINUM SPONSOR
GOLD SPONSOR
SILVER SPONSOR
Interviste
Comunicati Stampa
EXPLORARE 2.0
Cos'è EXPLORARE 2.0
EXPLORARE nasce dall’esigenza di generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare con lo scopo ultimo di individuare best practice e soluzioni operative per ottimizzare l’accesso a questa tipologia di farmaci da parte dei pazienti.
Grazie ai risultati ottenuti dalla prima edizione e alle riflessioni emerse durante le varie fasi del progetto nasce la seconda edizione di EXPLORARE che prevede tra gli obiettivi:
Generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare
Horizon scanning e identificazione delle aree terapeutiche interessate dall’arrivo di nuove terapie farmacologiche
Identificare e prioritizzare le soluzioni operative individuate all’interno del progetto ExploRare 1.0 applicabili alle aree terapeutiche interessate
Proporre best practice e soluzioni operative per l’accesso di questa tipologia di farmaci
Valutare la spesa generata dai farmaci ad oggi in pipeline che produrranno spesa nei prossimi anni
Analizzare l’evoluzione della spesa per i farmaci per malattie rare tenendo conto sia della spesa generata dai nuovi farmaci sia delle dinamiche relative ai farmaci già rimborsati
Workstream EXPLORARE 2.0
Gli Workstream sono gruppi di lavoro che si incontrano per discutere e approfondire argomenti contribuendo in tal modo allo sviluppo e alla realizzazione del progetto.
Nei Workstream saranno coinvolti giovani rappresentanti dell’Accademia, dell’Industria, delle Istituzioni e delle Agenzie.
WORKSTREAM 1
Obiettivo
Declinazione operativa delle proposte derivanti da EXPLORARE 1.0
Focus topic
Individuazione delle aree terapeutiche che verranno coperte da nuove terapie e contestuale prioritizzazione delle soluzioni operative derivanti da EXPLORARE 1.0
WORKSTREAM 2
Obiettivo
Proiezione di spesa
Focus topic
Evoluzione e previsione dell’andamento della spesa farmaceutica generata da farmaci per malattie rare nei prossimi anni
Interviste
EXPLORARE 1.0
Cos'è EXPLORARE 1.0
E’ un Progetto dedicato al mondo delle Malattie rare che si pone differenti obiettivi:
Trovare delle proposte per gestire la complessità scientifica ed economica evitando che si generino ritardi nella disponibilità della terapia ai pazienti ed ottenere risultati di prezzo e rimborso sostenibili e che rispecchino il reale valore della terapia
Verificare le tempistiche di rimborso dei farmaci per malattie rare e non rare
Identificare le analogie e le differenze nell’iter e i punti critici
Valutare la adeguatezza/inadeguatezza dell’attuale value framework nelle malattie rare: quale prospettiva, domini rilevanti, valori soglia, rilevanza endpoint, il ruolo dei patient reported outcome (PROs)
Verificare le modalità attraverso cui viene condotta la valutazione economica dei farmaci per malattie rare negli altri paesi
Verificare il rapporto di correlazione/indipendenza tra il costo del trattamento e parametri quali: epidemiologia, bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto, etc
Mantenere vivo il dibattito in tutte le sedi
Proporre best practice e soluzioni innovative ma praticabili, per l’accesso di questa tipologia di farmaci
Workstream EXPLORARE 1.0
Gli Workstream sono gruppi di lavoro che si incontrano per discutere e approfondire argomenti contribuendo in tal modo allo sviluppo e alla realizzazione del progetto.
Nei Workstream saranno coinvolti giovani rappresentanti dell’Accademia, dell’Industria, delle Istituzioni e delle Agenzie.
WORKSTREAM 1
Obiettivo
Analisi dei tempi del processo approvativo
Focus topic
Revisione/aggiornamento/integrazione dei dati e relative analisi già disponibili; confronto con tempi EMA e di altri paesi europei; individuazione possibili fattori determinanti delle tempistiche (es. divergent opinion)
WORKSTREAM 2
Obiettivo
Gestione dell’incertezza nella valutazione tecnico-scientifica
Focus topic
Individuazione delle criticità nel percorso valutativo tecnico-scientifico e delle possibili proposte per la riduzione dell’incertezza e la gestione dei gap
WORKSTREAM 3
Obiettivo
Gestione dell’incertezza nel percorso di individuazione del prezzo e rimborso
Focus topic
Individuazione delle criticità nel percorso di individuazione del prezzo e rimborso, ruolo della farmacoeconomia nella gestione dell’incertezza, e proposte di miglioramento