Che cosa sono le malattie Rare ?
Le malattie rare sono un gruppo di patologie distinte, ciascuna caratterizzata da una bassa prevalenza (meno di 5/10.000 persone in Europa).
Sono definite come potenzialmente letali o cronicamente debilitanti: nell’80% dei casi ritroviamo una malattia genetica mentre il restante 20% è costituito da tumori rari, malattie autoimmuni e infezioni.
E’ possibile riconoscere tra 6.000 e 8.000 differenti malattie rare, diverse tra loro ma accomunate dal ritardo nella diagnosi, dall’assenza di un trattamento specifico e da un elevato burden assistenziale.
2 Milioni
di persone affette da una malattia rara in Italia
350.000
censiti al 2018 dal Registro Nazionale malattie rare
EXPLORARE e il suo impegno per le
malattie rare
Il progetto EXPLORARE, Rare Disease Access Deepdive, nasce da una collaborazione tra Pharmalex Italy e ISPOR Italy – Rome Chapter con l’obiettivo di rivedere in senso critico e propositivo il percorso e le valutazioni che portano al rimborso dei farmaci per malattie rare per contribuire ad un accesso lineare e ad una migliore definizione del valore.
Cos'è EXPLORARE 4.0
EXPLORARE nasce dall’esigenza di generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare con lo scopo ultimo di individuare best practice e soluzioni operative per ottimizzare l’accesso a questa tipologia di farmaci da parte dei pazienti.
Grazie ai risultati ottenuti dalle tre precedenti edizioni e alle riflessioni emerse durante le varie fasi del progetto nasce la quarta edizione di EXPLORARE che prevede tra gli obiettivi:
Generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare
Analizzare i disegni di studio e le strategie di generazione dell’evidenza nei farmaci per malattie rare per valutare le specificità metodologiche, i limiti degli RCT e il contributo di metodologie alternative nel ridurre l’incertezza regolatoria e la valutazione HTA
Approfondire i modelli di valutazione economica e le leve di pricing&reimbursement per comprendere il ruolo di ICER, WTP e VBP nel collegare valore clinico, accesso e sostenibilità economica
Valutare la spesa generata dai farmaci ad oggi in pipeline che produrranno spesa nei prossimi anni
Proporre best practice e soluzioni operative per l’accesso di questa tipologia di farmaci
Esaminare i processi regionali di attivazione e aggiornamento dei centri prescrittori per identificare le differenze territoriali, criticità operative e impatti sull’equità di accesso ai trattamenti
Comitato direttivo
Pier Luigi Canonico
Professore a contratto di Farmacologia presso Università degli Studi del Piemonte Orientale “Amedeo Avogadro”, Dipartimento di Scienze del Farmaco e Past President ISPOR Italy-Rome Chapter
Claudio Jommi
Professore di Economia Sanitaria presso Università degli Studi del Piemonte Orientale “Amedeo Avogadro”, Dipartimento di Scienze del Farmaco e Presidente Eletto Ispor Italy-Rome Chapter
Fulvio Luccini
Market Access Italy Managing Director presso Cencora Pharmalex
Chiara Lucchetti
Director, Patient Access Lead, Italy Market Access & Reimbursement, Pharmalex Italy
Andrea Marcellusi
Ricercatore a tempo determinato in tenure track (RTT) presso Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Scienze Farmaceutiche e Presidente Ispor Italy-Rome Chapter
Patrizia Popoli
Già Direttore del Centro Nazionale per la ricerca e valutazione dei farmaci dell’Istituto Superiore di Sanità, già Presidente della Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA
Con il contributo non condizionante di
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