EXPLORARE - Rare Disease Access Deepdive

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WORKSTREAM

Il progetto EXPLORARE, Rare Disease Access Deepdive, nasce da una collaborazione tra Pharmalex Italy e ISPOR Italy – Rome Chapter con l’obiettivo di rivedere in senso critico e propositivo il percorso e le valutazioni che portano al rimborso dei farmaci per malattie rare per contribuire ad un accesso lineare e ad una migliore definizione del valore.

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Gli Workstream sono gruppi di lavoro che si incontrano per discutere e approfondire argomenti contribuendo in tal modo allo sviluppo e alla realizzazione del progetto.

Nei workstream saranno coinvolti giovani rappresentanti dell’ Accademia, dell’ Industria, delle Istituzioni e delle Agenzie.

Che cosa sono le malattie rare?

Le malattie rare sono un gruppo di patologie distinte, ciascuna caratterizzata da una bassa prevalenza (meno di 5/10.000 persone in Europa).
Sono definite come potenzialmente letali o cronicamente debilitanti: nell’80% dei casi ritroviamo una malattia genetica mentre il restante 20% è costituito da tumori rari, malattie autoimmuni e infezioni
E’ possibile riconoscere tra 6.000 e 8.000 differenti malattie rare, diverse tra loro ma accomunate dal ritardo nella diagnosi, dall’assenza di un trattamento specifico e da un elevato burden assistenziale

2 milioni

di persone affette
da una malattia rara in Italia

350.000

censiti al 2018 dal
Registro Nazionale malattie rare

Con il contributo non condizionante di

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