- La valutazione e il rimborso dei farmaci per le malattie rare e orfane non è sempre un percorso facile.
- ISPOR Italy – Rome Chapter, con la collaborazione di MA Provider, si ripropone di rivedere in senso. critico e propositivo il percorso e le valutazioni che portano al rimborso dei farmaci per le malattie rare.
- Per contribuire a un accesso lineare e a una migliore definizione del valore dei farmaci, nasce il progetto EXPLORARE, Rare Disease Access Deepdive, grazie al contributo non condizionante di Sanofi, Alexion, Sobi, Chiesi Italia, Biogen, Takeda.
- Il progetto si svilupperà secondo tre fasi: creazione del board, discussione e analisi, condivisione dei risultati con gli stakeholders.
La valutazione e il rimborso dei farmaci per le malattie rare e orfane non sempre è un percorso facile. Spesso le Autorità regolatorie si trovano di fronte a significative incertezze sul valore terapeutico del farmaco proposto e sulla sua valorizzazione che inevitabilmente si ripercuotono sui tempi della valutazione.
Queste incertezze possono dipendere dalla rarità e dalle caratteristiche della malattia e quindi dalla difficoltà nel produrre dati solidi, e, soprattutto nel caso delle malattie orfane, dalla mancanza di un riferimento terapeutico già disponibile a cui ancorare il prezzo del nuovo medicinale.
ISPOR-Italy Rome Chapter, in collaborazione con MA Provider (MAP) ha promosso il progetto EXPLORARE, Rare Disease Access Deepdive volto a comprendere come i diversi momenti del percorso valutativo di un farmaco per una malattia rara vengono condizionati dalle incertezze tipiche di questo ambito, e come ridurre tali incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso, anche riconsiderando il ruolo e l’adeguatezza delle valutazioni farmacoeconomiche.
Il progetto si avvale della collaborazione di un board composto da rappresentanti delle società scientifiche e dell’Accademia e con il coinvolgimento di Uniamo.
“Nella cornice del percorso valutativo attuale di terapie per malattie rare e spesso orfane, l’obiettivo è di trovare delle proposte per gestirne la complessità scientifica ed economica evitando che si generino ritardi nella disponibilità della terapia ai pazienti ed ottenendo risultati di prezzo e rimborso sostenibili e che rispecchino il reale valore della terapia. Explorare è un progetto in linea con il momento storico attuale e con gli obiettivi di Ispor” dichiara il prof. Pier Luigi Canonico, Presidente ISPOR Italy – Rome Chapter 2020-2023.
“Il progetto EXPLORARE si sviluppa in tre fasi: identificazione delle tematiche da approfondire da parte del board di esperti, sviluppo e approfondimenti dei temi e delle proposte di risoluzione delle tematiche, condivisione dei risultati con gli stakeholders. I lavori del board sono già partiti: il 31 Agosto 2022 si è tenuta la prima riunione che si è conclusa identificando 3 gruppi di approfondimento i cui lavori partiranno a breve” dichiara il Prof. Andrea Marcellusi, Presidente eletto ISPOR Italy – Rome Chapter 2020-2023.
I risultati del progetto verranno raccolti in un documento presentato e discusso in occasione di un evento finale.
